期刊简介
《现代肿瘤医学》（ISSN1672-4992，CN61-1415/R，月刊）是国家科技部、新闻出版署批准国内外公开发行的国家级肿瘤专业学术期刊,中国抗癌协会系列期刊。本刊系科技部中国科技论文统计源期刊、中国科技核心期刊、《中国学术期刊综合评价数据库》统计源期刊；美国《化学文摘》、《中国科学引文数据库》、《中国期刊网》、《中国学术期刊（光盘版）全文数据库》、《中国核心期刊（遴选）数据库》、《中国生物医学文献数据库》收录期刊；《万方数据-数字化期刊群》全文上网期刊；《CAJ-CD规范》执行优秀期刊。刊物主要介绍当前肿瘤学领域的最新成果及国内外肿瘤诊疗技术的新进展，新动向；刊登肿瘤基础研究，临床诊断、治疗方面的成果以及有创新性，科学性的新方法、新发明、新经验，努力为肿瘤学术交流及学科发展服务。主要栏目有专题专稿、论著、基础研究、临床报道、综述、流行病学、短篇报道、经验交流、中西医结合、护理园地等。
礼来口服GLP-1与再生元RNAi疗法3期结果深度分析：技术突破与行业影响
时间：2025-08-27 16:46:29
代谢与免疫治疗领域近期迎来两项突破性进展：礼来口服GLP-1受体激动剂Orforglipron在3期临床试验中实现10.5%的平均减重效果，再生元RNAi疗法Cemdisiran则在重症肌无力治疗中达成补体抑制率74%及MG-ADL评分改善2.30分的显著临床获益。这两项成果不仅解决了现有疗法的核心痛点——前者突破GLP-1类药物需注射给药的依从性瓶颈，后者实现补体抑制的长效化给药——更标志着小分子化学药与基因疗法在代谢疾病与自身免疫领域的技术跨越，为行业格局重塑奠定基础。
礼来口服GLP-1受体激动剂Orforglipron
临床试验核心数据与优势
Orforglipron作为每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂，在3期临床试验中展现显著减重与降糖双重疗效。针对肥胖合并2型糖尿病患者（ATTAIN-2试验），36mg剂量组72周平均减重10.5%（10.4kg），显著优于安慰剂组的2.2%；在无糖尿病的肥胖人群（ATTAIN-1试验）中，相同剂量实现12.4%的体重降幅，59.6%受试者减重超10%。安全性方面，主要不良反应为轻至中度胃肠道反应（恶心16%、腹泻26%），8%的停药率低于同类注射剂，支持长期用药可行性。
口服剂型的技术突破
该药物通过非肽类分子结构设计突破生物利用度瓶颈，实现每日一次口服给药且无需饮食限制，解决了传统注射剂的依从性难题。生产端采用化学合成工艺，较多肽类药物成本降低80%，同时规避冷链运输需求，显著提升基层医疗可及性。礼来计划2025年底递交体重管理适应症上市申请，2026年推进糖尿病适应症，峰值销售额预计达172亿美元。
再生元RNAi疗法Cemdisiran
临床试验结果与长效优势
Cemdisiran通过RNAi技术靶向沉默补体C5基因，在重症肌无力（gMG）3期试验中实现74%补体抑制率，MG-ADL评分较安慰剂显著改善2.30分（p=0.0005），且每3个月皮下注射一次的给药频率显著优于传统抗体药物的每2周注射。在IgA肾病2期试验中，尿蛋白/肌酐比值降低37%，32%患者实现尿蛋白降幅超50%，验证其在肾脏疾病领域的拓展潜力。安全性方面，注射部位反应（41%）和外周水肿（14%）为主要不良反应，无严重药物相关事件。
RNAi技术平台价值
该药物采用GalNAc递送系统提升肝细胞摄取效率，结合ESC化学修饰增强体内稳定性，为长效治疗奠定基础。再生元计划2026年Q1递交gMG适应症上市申请，同步推进阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等适应症，凭借技术独占性有望开辟百亿级市场。
行业影响与展望
技术路径对比与市场定位
维度 | Orforglipron（GLP-1） | Cemdisiran（RNAi） |
核心优势 | 口服便利性（每日一次）、生产成本低 | 长效抑制（每3个月给药）、精准靶向“不可成药”靶点 |
关键数据 | 减重10.5%（肥胖合并糖尿病）、A1C降1.5% | 补体抑制74%、MG-ADL改善2.30分 |
适应症领域 | 代谢疾病（肥胖、2型糖尿病） | 自身免疫性疾病（gMG、PNH）、罕见病 |
商业化潜力 | 2030年预计销售额172亿美元 | 补体抑制剂市场先行者（预计年增长25%） |
行业趋势与协同机遇
Orforglipron的成功验证了口服GLP-1的商业化潜力，推动代谢疾病治疗向“便捷化、大众化”转型；Cemdisiran则拓展了RNAi技术在补体介导疾病的应用边界，为自身免疫性疾病提供长效解决方案。两者分别代表小分子化学药与基因疗法的技术标杆，未来可能在共病患者中探索联合用药（如肥胖合并自身免疫疾病），并推动行业向“精准+长效”治疗范式升级。
礼来Orforglipron与再生元Cemdisiran的3期突破，不仅为代谢与免疫疾病患者提供了革新性治疗选择，更重塑了行业技术路径竞争格局。随着口服GLP-1与RNAi疗法的商业化推进，预计到2030年，代谢疾病与自身免疫治疗市场规模将分别突破223亿与150亿美元，推动生物医药行业进入“精准调控+长效管理”的新时代。